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我当时问刘畅@刘畅_Ella :“医学上救治心肌淀粉样变这类罕见病患者的意义在哪里?”她回答的很好!#offer3里的高价药进医保了# [爱你]

其实我当时是这么想的,
第一层:单就性价比看,投入产出完全不成比例,罕见病人总数又如此少,不划算!这些医疗资源救治其他常见病多发病,收益似乎更大更快。但是这是短视行为。

第二层:罕见病之所以是罕见病,除了病因罕见外,往往涉及生命更深层次奥秘,比如基因编码,蛋白质表达等,所以相对于的医学研究也向着更深层次的生命本源进行探索。比如在研究如何治疗心肌淀粉样变的过程中,医学科学家们就发现可以用siRNA针对靶基因片段引发“基因沉默”,从而治疗疾病。并且在2018年8月,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引发的多发性神经疾病的siRNA药物patisiran获准在美国上市了。开启了siRNA类药物治疗疾病的新时代。

第三层:如果只有治疗淀粉样变性的patisiran和背后天价的投入,那似乎坐实了治疗罕见病“性价比极低”。但是由于在研究过程中弄清楚了siRNA的治疗机理,在随后的几年中,涌现了一大批siRNA药物,广泛应用于心血管,眼科,肿瘤,艾滋病等领域。比如现在就有siRNA药物即将进入临床治疗顽固性高胆固醇血症,降低心血管死亡率,这背后的潜在患者总数何止亿万!获益将何其巨大!追根溯源,正是通过对罕见病的研究,提升了医学科研的水平,建立了新的平台,为未来医学的发展打下了基础。

第四层:回归“医学本源”。医学哲学的精髓是以人为本,这也是人类社会发展的最终目的。医学追求的不是简单的无病长寿,而是更高层次的实现人生价值。这其中,罕见病患者群体不能掉队!“不抛弃,不放弃!”

今天,欣喜的发现国家已经把“氯苯唑酸”纳入了医保,这对心肌淀粉样变患者群体绝对是天大的福音。[爱你]

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