#1300万元一针罕见病药物国内获批临床试验# 【1300万元一针“史上最贵药”,将落地中国】 据公开消息显示,诺华的Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法,国外定价212.5万美元(折合人民币约1358万元),也被称为“史上最贵药物”,不过,Zolgensma只需注射一次即可。近日,据中国国家药监局药品审评中心公示,该药在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,目前,全球仅批准三款SMA治疗药物。其中,Zolgensma是一种基因疗法,通过提供人类SMN基因的功能副本,通过单次静脉注射持续的SMN蛋白表达来阻止疾病的进展,从而解决SMA的遗传根源。(21世纪经济报道;贝塔)

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